Este vorba despre primul transplant de celule stem reprogramate în laborator pentru a obține neuroni care produc dopamină, substanța esențială pentru controlul mișcărilor. Intervenția a avut loc la Spitalul Universitar din Kyoto, Japonia, și marchează trecerea unei terapii dezvoltate în laborator către utilizarea clinică, după ce autoritățile japoneze au autorizat condiționat procedura, în martie 2026.
Terapia, dezvoltată de compania farmaceutică Sumitomo Pharma împreună cu cercetătorul Jun Takahashi de la Universitatea Kyoto, se numește Amchepry (raguneprocel) și este primul tratament pentru Parkinson bazat pe celule stem pluripotente induse (iPSC), o tehnologie care permite transformarea celulelor mature în alte tipuri de celule, inclusiv neuroni.
Anunțul primului transplant a fost făcut de compania farmaceutică într-un comunicat privind rezultatele financiare, fără ca firma să ofere detalii despre pacient sau despre evoluția acestuia după intervenție, potrivit agenției AFP.
Premiera reprezintă un pas important pentru cercetarea medicală, având în vedere că boala Parkinson poate fi vindecată. Terapia se află încă într-o etapă în care medicii trebuie să urmărească atât siguranța procedurii, cât și dacă efectele sale se mențin în timp.
Cum încearcă medicii să înlocuiască neuronii distruși
Boala Parkinson este o afecțiune neurologică progresivă, provocată de pierderea neuronilor care produc dopamină. Această substanță chimică are un rol esențial în transmiterea semnalelor nervoase implicate în controlul mișcărilor.
Pe măsură ce acești neuroni dispar, pacienții încep să aibă tremurături, rigiditate musculară și dificultăți în coordonarea mișcărilor. Ulterior, pot apărea și probleme de echilibru, vorbire și înghițire, precum și tulburări cognitive, depresie sau anxietate.
Tratamentele disponibile în prezent doar „ameliorează simptomele, fără a încetini sau a stopa progresia bolii”, în timp ce noua terapie japoneză nu încearcă doar să reducă manifestările bolii, ci să înlocuiască neuronii care nu mai produc suficientă dopamină.
Cercetătorii folosesc celule iPSC obținute de la donatori sănătoși, care, în cazul Amchepry, sunt transformate în precursori ai neuronilor care produc dopamină. Milioane de astfel de celule sunt apoi transplantate în creierul pacientului.
Citește și: Speranță pentru tratarea Alzheimer: Molecula care repară sinapsele și redă memoria
Spre deosebire de medicamentele folosite în prezent, care compensează lipsa dopaminei sau controlează simptomele, transplantul urmărește să înlocuiască o parte dintre celulele afectate de boală.
Patru dintre cei șapte pacienți au avut ameliorări
Aprobarea condiționată din această primăvară s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic la care au participat șapte persoane cu vârste între 50 și 69 de ani. Fiecărui participant i-au fost transplantate celule pe ambele părți ale creierului. În funcție de pacient, medicii au folosit câte cinci milioane sau zece milioane de celule, apoi participanții au fost urmăriți timp de doi ani. În această perioadă, nu au fost identificate efecte adverse majore, iar patru dintre cei șapte pacienți au prezentat ameliorări ale simptomelor.
Rezultatele sunt foarte încurajatoare, dar studiul a inclus prea puțini pacienți pentru a arăta dacă transplantul va funcționa și la un număr mai mare de bolnavi.
Pentru a demonstra că terapia poate deveni o alternativă reală la tratamentele actuale, sunt necesare studii mai ample și perioade mai lungi de urmărire.
Japonia a permis folosirea tratamentului, dar cere dovezi suplimentare
În martie 2026, autoritățile japoneze au acordat tratamentului Amchepry o aprobare condiționată, după evaluarea rezultatelor studiului clinic.
Această formă de autorizare permite folosirea unei terapii în practica medicală înainte de aprobarea definitivă, cu condiția ca producătorul să continue să strângă date despre siguranța și eficiența acesteia.
Potrivit presei japoneze, aprobarea completă va depinde de confirmarea rezultatelor în următorii ani. Sumitomo Pharma intenționează să realizeze transplanturi la 20-30 de pacienți până în martie 2029.
În paralel, compania niponă desfășoară și un studiu clinic în Statele Unite, care va permite verificarea rezultatelor pe pacienți din afara Japoniei.
Atât pacientul care a primit primul transplant de acest fel, precum și următorii participanți trebuie urmăriți pentru a se vedea dacă celulele transplantate supraviețuiesc, dacă produc dopamină și aduc beneficii care se mențin în timp.
Peste 10 milioane de oameni trăiesc cu Parkinson
Potrivit Parkinson’s Foundation, peste 10 milioane de persoane din întreaga lume suferă de această boală neurodegenerativă, care apare mai ales după vârsta de 60 de ani.
Afecțiunea evoluează progresiv și afectează în principal sistemul motor. Primele manifestări pot fi tremuratul unei mâini, al unui picior sau al maxilarului, încetinirea mișcărilor și rigiditatea musculară. Pe măsură ce boala avansează, pacienții pot avea dificultăți la mers și la menținerea echilibrului, ceea ce crește substanțial riscul de căderi și, implicit, de fracturi.
Totodată, apar modificări ale vorbirii, care devine mai slabă sau neclară, precum și probleme de înghițire.
Această afecțiune neurodegenerativă înregistrează cea mai rapidă creștere la nivel global dintre toate tulburările neurologice, iar specialiștii prognozează că numărul cazurilor va ajunge la peste 25 de milioane, până în anul 2050.
Celulele stem, testate și pentru insuficiența cardiacă
Tratamentul pentru Parkinson nu este singura terapie bazată pe celule stem reprogramate care a ajuns în spitalele din Japonia.
Cu o lună înainte de anunțul primului transplant cerebral, un spital din Osaka a realizat o altă premieră: o intervenție folosind foițe de țesut muscular cardiac obținute din celule iPSC.
Aceste structuri sunt concepute pentru a stimula formarea de noi vase de sânge și pentru a contribui la refacerea funcției inimii la pacienții cu insuficiență cardiacă. Și această procedură a primit aprobare condiționată în Japonia, în martie 2026.
În ambele cazuri, cercetătorii încearcă să folosească celule obținute în laborator pentru a înlocui țesuturi afectate de boală, în loc să trateze exclusiv simptomele.
